Ученые из Калифорнийского университета в Сан-Диего (University of California San Diego, UCSD) продемонстрировали новую вариацию
технологии редактирования генома CRISPR, которая позволяет исправлять мутации, копируя
генетическую информацию со здоровой хромосомы и вставляя ее в пораженную мутацией. И, как показали эксперименты, такой метод работает гораздо лучше, чем просто вырезка пораженных участков генетического кода.
Во многих случаях генетические мутации затрагивают только одну хромосому, вторая же хромосома содержит в себе здоровый и функционирующий вариант этого гена. И, используя этот факт, калифорнийские ученые разработали технологию так называемого гомологичного ремонта хромосомы (Homologous chromosome-Templated Repair, HTR).
Для демонстрации возможностей технологии HTR, ученые вырастили мушек- дрозофил с генной мутацией, которую можно увидеть визуально. У этих мушек в их глазах отсутствовал красный пигмент, благодаря чему эти глаза имели белоснежный цвет.
Все мушки-мутанты были разделены на группы, на каждой из которых был испытан один из методов коррекции мутаций. Обычная
технология CRISPR-Cas9 продемонстрировала низкий уровень успешности и большой уровень ошибок из-за того, что фермент Cas9 разрывает обе цепочки двойной спирали молекулы ДНК. Технология HTR показала гораздо лучшие результаты, но самой эффективной оказалась комбинация HTR и одной из модификаций технологии CRISPR, имеющей название "nickases". Такой вариант CRISPR разрывает только одну цепочку спирали ДНК, позволяя выполнить более точное и безопасное редактирование генетической информации.
Результаты экспериментов показали, что технология CRISPR-Cas9 обеспечила показатель успешности в 20-30 процентов. У связки HTR + nickases этот показатель был на уровне 50-70 процентов, что позволило вернуть глазам мушек их оригинальный цвет и сократить до минимума количество нежелательных побочных мутаций.
Ученые считают, что новый метод HTR может быть в будущем
использован и по отношению к клеткам человеческого тела. "Но мы пока еще не знаем, как заставить все это работать внутри клеток человека так, чтобы это затрагивало только какие-то определенные гены" - рассказывает Аннабель Гуичард (Annabel Guichard), ведущий исследователь, - "Вполне вероятно, что потребуется некоторая корректировка метода HTR для эффективного исправления человеческих хромосом, содержащих болезнетворные мутации".
Ключевые слова:
CRISPR,
Cas9,
HTR,
Редактирование,
Исправление,
Мутация,
Копирование,
ДНК,
Хромосомы
Первоисточник
Другие новости по теме:
Ученые разработали способ извлечения "воспоминаний" из ДНК клеток организма человекаТехнология CRISPR, основной инструмент современной генетики, получила новый ключевой компонентКитайские ученые создали суперсобаку, удвоив количество ее мышечной массы при помощи генной инженерииУченые-генетики установили новый рекорд - более 13 тысяч изменений в геноме одной единственной клеткиУченые закодировали 100 байт информации в геноме бактерий E.Coli при помощи технологии CRISPR